Le choix d’un groupe contrôle et le soin apporté à sa constitution sont cruciaux pour la bonne réussite d’une intervention nutritionnelle. Même si le « gold standard » reste le groupe placebo, les méthodologies évoluent dans ce domaine.
La méthodologie de référence utilisée pour évaluer les effets d’une intervention nutritionnelle est l’essai clinique randomisé, contrôlé en double aveugle avec placebo. D’autres protocoles de recherche utilisant différents types de groupes contrôle sont néanmoins utilisés. Une revue de littérature fait le point sur les avantages et les inconvénients de chacun d’entre eux.
- Les essais sans groupe contrôle peuvent être utilisés pour des études exploratoires. Ils présentent l’avantage d’être faciles à mettre en œuvre et bon marché. Cependant, ils restent très limités car ils ne permettent pas de comparer les effets de l’intervention nutritionnelle par rapport à un groupe ne l’ayant pas reçu.
- Les essais avec un groupe contrôle ne recevant aucun traitement ou aucune intervention permettent d’avoir un point de comparaison, contrairement aux essais non contrôlés. Cependant, ils ne permettent pas aux participants d’ignorer leur condition de contrôle ce qui peut provoquer une diminution des attentes de bénéfices dans ce groupe, surtout lorsque des variables qualitatives sont en jeu (qualité de vie, description de symptômes, etc…). Deux cas particuliers sont présentés par les auteurs :
- Les essais avec un groupe contrôle constitué de patients inscrits sur une liste d’attente pour recevoir l’intervention présentent des avantages éthiques, mais ne permettent pas une randomisation, ce qui peut entraîner des biais de répartition des patients.
- Les essais utilisant des données médicales historiques de personnes externes à l’étude, n’ayant pas reçu d’intervention sont à éviter, car ils sont générateurs d’importants biais de sélection.
- Les essais avec un groupe contrôle actif sont souvent choisis pour comparer les effets d’une nouvelle intervention à ceux d’un traitement standard utilisé comme témoin. Ces essais sont avantageux d’un point de vue éthique. Cependant, il est parfois difficile d’obtenir des résultats significatifs dans le cas où les deux interventions ne sont pas assez différentes entre elles.
- Les essais avec un groupe contrôle placebo sont les protocoles les plus robustes. Ils permettent une minimisation des biais par la randomisation et l’application du « double aveugle ». Il est cependant compliqué de les mettre en œuvre dans le cas d’interventions portant sur l’ensemble du régime alimentaire. La fourniture de l’ensemble des aliments pendant la durée de l’intervention ou l’utilisation seule de conseils alimentaires peut favoriser la réussite de tels essais. Deux cas particuliers d’études de type conseils alimentaires sont présentés :
- Les études de resupplémentation sont un nouveau type d’essais consistant en l’administration de mêmes conseils alimentaires à deux groupes (par exemple pour exclure le gluten de l’alimentation), accompagnée d’une resupplémentation (en gluten) dans le groupe contrôle vs une resupplémentation placebo dans le groupe intervention.
- Une autre alternative consiste en l’administration au groupe contrôle d’un régime factice. Il s’agit par exemple de comparer un groupe intervention recevant des conseils alimentaires pour supprimer un élément de l’alimentation (par exemple le gluten), à un groupe contrôle recevant également des conseils alimentaires pour modifier son alimentation, sans impact sur l’apport en l’élément considéré. Les auteurs mettent en avant plusieurs critères importants pour la réussite d’un essai avec régime factice. En particulier, le régime factice doit être équivalent au régime intervention en termes de difficulté de suivi, de nombre d’aliments supprimés ou rajoutés et il doit respecter les règles éthiques ainsi que celles nécessaires pour constituer un véritable placebo.
En conclusion, les auteurs insistent sur l’importance de soigner la qualité des groupes contrôle dans la mise en œuvre d’études visant à démontrer l’efficacité d’une intervention nutritionnelle sur des paramètres de santé. L’utilisation de méthodologies émergentes telles que le régime factice est à développer. Elles demandent cependant une grande rigueur dans leur conception et leur réalisation pour respecter les règles éthiques, préserver le travail en aveugle et limiter les différents biais.
STAUDACHER, HM. IRVING, PM. LOMER, MCE. « et col. » The challenges of control groups, placebos and blinding in clinical trials of dietary interventions. Proc Nutr Soc, 2017, 76, p. 203-212 (doi: 10.1017/S0029665117000350).